Comprendre la physiopathologie de la SLA pour le développement de nouvelles thérapies
La sclérose latérale amyotrophique (SLA)est caractérisée par la perte progressive des motoneurones (les neurones quicontrôlent le mouvement des muscles). La plupart des patients atteints de SLAdécèdent dans les cinq ans après le diagnostic, et il n’existe pas detraitement efficace pour cette maladie.
Des mutations dans plusieurs gèneshétérogènes sont connues pour être associées à la forme familiale de la SLA,mais les causes pour la majorité des cas de SLA de type sporadique demeurentinconnues. Si toutes les formes de la maladie ne sont pas causées par les mêmesanomalies génétiques, la SLA est caractérisée par l’accumulation d’une protéineappelée TDP-43 dans le cytoplasme des neurones affectés.
Jean-Pierre Julien, titulaire de la Chaire de recherche du Canada enneurodégénérescence, est reconnu internationalement pour sestravaux sur la physiopathologie de la SLA. Le premier objectif de M. Julien et deson équipe de recherche consiste à élucider les mécanismes qui contribuent à l’apparitionet à la propagation des agrégats de la protéine TDP-43, en utilisant dessouris transgéniques uniques générées dans son laboratoire. Ils étudient aussile rôle de vésicules sécrétées dans le transfert intercellulaire de facteurspathogènes et le rôle de la réponse immunitaire dans la SLA. Leur deuxièmeobjectif est de concevoir des traitements innovants pour la SLA, notamment desanticorps thérapeutiques ciblant l’agrégation de protéines spécifiques comme laTDP-43, ainsi que des composés capables d’atténuer la neuroinflammation.
Les travaux de M. Julien permettront dedévelopper de nouvelles approches thérapeutiques, offrant unréel espoir pour les patients souffrant de SLA, mais aussi d’autres maladies ducerveau impliquant l’agrégation anormale de protéines, comme la démencefronto-temporale ainsi que les maladies d’Alzheimer et de Parkinson.